八位医药大咖热评Keytruda，FDA首批不分肿瘤来源的抗癌疗法

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来自FDA的重磅消息：

2017年5月23日，FDA加速批准Keytruda用于治疗成人及儿童的不可切除的或转移性的、微卫星高度不稳定（microsatelliteinstability-high，MSI-H）的或错配修复缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的、经治疗疾病进展和经氟嘧啶、奥沙利铂、伊立替康治疗疾病进展而无满意治疗选择的、MSI-H/dMMR的结直肠癌患者。

Keytruda此次获批是FDA首个批准的基于特定基因背景的Biomarker而非发病部位的癌症疗法，Keytruda可用于治疗MSI-H/dMMR的所有实体瘤患者，包括结直肠癌、胃癌、子宫内膜癌等等。

值得一提的是，这是美国FDA批准的首款不依照肿瘤来源，而是依照生物标志物进行区分的抗肿瘤疗法，具有里程碑式的意义。

MSI-H与dMMR是两种常见的遗传异常，含有这两种变异的肿瘤，细胞内的DNA修复机制往往会受到影响，不能正常发挥作用。带有这些异常的肿瘤分布非常广泛，可出现在结直肠、子宫内膜、胃肠道、乳腺、前列腺、膀胱、甲状腺等多个部位。因此，通过遗传变异特征而非病发部位来区分这些癌症，对于治疗有着更好的指导意义。

这一爆炸性里程碑式的进展，对于国内癌症药物的研发又有什么影响？

易企说今日特访了8位医药圈大咖，第一时间对此新闻进行了新鲜点评。（以下排名不分先后，按嘉宾姓名首字母排序）

药明生物首席执行官 陈智胜在接受易企说采访时说：

“这是精准医学的巨大胜利，有划时代的意义，同时也标志着人类对癌症的认识水平到达了一个新阶段。我们从早期的放射治疗到后来的化疗，今天终于迎来了生物药获批准用于广谱抗癌，这也是生物药发展的一个重要里程碑！”

“更可喜的是已经有多家中国公司在紧锣密鼓开展PD-1抗体的临床研究，能够早日让更多的中国患者用得到、用得起最新的肿瘤药。”

丽珠医药集团副总裁、执行董事傅道田在接受易企说采访时说：

 “这次FDA批准依照生物标记物而不是肿瘤来源进行区分肿瘤治疗，为精准医学在肿瘤治疗的应用奠定了基础。 也就是说我们可以通过液体活检，循环肿瘤细胞（CTC）的基因测序或其生物标记物的鉴定来直接指导医生给药， 不再仅依赖肿瘤局部的组织活检。这是精准医学发展史上的一大里程碑，也标志着人类对肿瘤的认知达到了一个新的境界。”

思路迪医药科技公司CEO龚兆龙在接受易企说采访时说：

“FDA的举措是一个真正意义上的革命性突破，是精准医学从理论研究到医疗实践的重要里程碑。此批准改变了以前按部位诊断和用药的传统新药研发和审批思路，指明了精准新药研发方向，将对未来新药研发产生非常深远的影响。”

迈博太科集团副总裁李晶在接受易企说采访时说：

“基于肿瘤发生的共性机理研究，对于具有相同生物标志物的不同瘤肿，采用相同的治疗手段，‘异病同治’，治本胜于治标，是靶向治疗的新突破，具有重大的意义！”

基石药业副总裁吕强在接受易企说采访时说：

“这的确堪称‘标志性事件’。但另一方面，如何寻找与验证更多的生物标志物，以及如何提高MSI-H与dMMR肿瘤病人的应答率？比如我们可以进行更多的临床样本分析（大数据和人工智能），可以开发更多针对肿瘤微环境的药物进行联用等等。此外，从默沙东拿到‘Priority Review’，到其精巧设计与快速推进临床试验（仅149例），再到FDA的‘Accelerated Approval’，其间申请方与监管部门的精彩‘双簧’，值得欣赏与借鉴。最后，祝愿后续临床试验圆满成功，造福病患，激励研发人。”

强生公司副总裁、杨森（中国）研发中心总负责申华琼在接受易企说采访时说：

“传统眼光看待肿瘤时，我们依据病人的肿瘤来源来区分。而现在可以从生物标志物和基因检测的角度看肿瘤的发展情况，重新定义了肿瘤药物的研发策略，在创新药研发领域给到我们巨大的扩展。”

同时申华琼还强调：“其实很多公司已经在考虑这个策略，但是这么迅速而巨大的进展是非常振奋人心的，相信这对我们许多研发策略的制定有极大的改进。” 

美国乐土投资集团跨境投资董事总经理张志民在接受易企说采访时说：

“Keytruda的大面积成功再一次证明了投资创新的高回报。投资创新产品、新机理，虽然风险相对较大，但回报也是很大。仅通过生物标志物而不依照肿瘤来源得到FDA的批准‘万能药’又为投资创新开辟了新思路。15年前我做的MBA论文就是谈个性化医疗和生物标志物，但当时绝对不敢相像仅凭生物标志物就能得到FDA批准。”

 张志民还向易企说记者介绍说：“Keytruda背后也有一个不平凡的经历。Keytruda是由欧加农发现的，后来被仙灵葆雅收购，又被美国默克并购。刚开始时，默克觉得这个药没希望，还想卖出去，但没有一个公司敢买或者有兴趣，结果被默克冷藏了起来。直到后来施贵宝的Opdivo上了临床，默克发现自己也有PD-1抗体，赶紧拿出来直起奋追。”

嘉和生物药业有限公司CEO周新华在接受易企说采访时说：

“昨天美国FDA批准的由默沙东以Keytruda抗体药物的临床试验获批治疗带有微卫星不稳定性高（microsatellite instability-high，MSI-H）或错配修复缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的实体瘤患者是人类向精准医学跨出的最重要和最坚实的一步。” 

周新华还告诉易企说记者“2013-2014年免疫监测点抗体的临床结果，特别是对黑色素瘤患者的治疗效果为癌症病人带来曙光——癌症可以作为慢性病治疗，同时又将抗体行业推向新的高峰。”

“肿瘤的发生发展主要是由于细胞分裂中的异常，免疫功能低下；然而这些都和生物标志物遗传异常相关。因此依照生物标志物进行区分的抗肿瘤疗法，相比依照肿瘤来源确定的治疗方案，要有效和精准的多。这确确实实是以科学技术为基础，以创新思维为指导的审批方式，具有深远的里程碑意义。”

正如各位大咖所说，Keytruda此次的成功，将会对肿瘤治疗有着极其重大的影响，是精准医学历史中的重大里程碑。在此之后，是否会开启一个新的时代，让我们一起拭目以待。

参考资料：FDA官网、生物制药小编、药明康德

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